
新京报讯(记者王卡拉)近日,在北京新阳光慈善基金会主办的「髓」爱而生·重现生命「红」MDS()世界警觉日疾病教育活动上,北京协和医院血液内科主任医师韩冰、血液内科主任医师陈苗,以及葫芦岛市中心医院血液内科主任医师田飞三位血液领域专家通过健康脱口秀、疾病诊疗知识讲解及专题讨论等方式为大家答疑解惑,帮助公众及患者提升对MDS疾病及治疗的认知水平,助力疾病早期诊断和规范治疗。
MDS是源于造血干细胞的克隆性疾病,其特点是患者无法有效生成健康红细胞(RBC)、白细胞和血小板,可导致贫血以及频繁或严重的感染。该病被称为“血液系统的隐形杀手”,因症状不典型,常被误诊为普通贫血或免疫系统疾病。MDS患者具有较高风险向急性髓系转化,最终导致患者总生存下降。MDS大致可以分为较低危组和较高危组,临床中,约77%的MDS患者在诊断时被归类为较低危MDS,其中85%的患者确诊时已存在贫血,并依赖红细胞输注治疗。
田飞将骨髓比作一个24小时连轴转的“血细胞工厂”,正常情况下,这个“工厂”能够高效运转。但MDS就像是工厂内出现了“内鬼”,会导致骨髓无法正常产生足够健康的红细胞,产出的是“残次品”,从而引发贫血、影响全身器官的正常运作,严重情况下甚至可能转化成白血病。
在MDS患者中,不同类型的血细胞减少会引发相应症状,需高度警惕。最常见的是红细胞减少导致的贫血,表现为乏力、心悸、头晕等;而长期慢性贫血会导致死亡风险显著增加。陈苗介绍,MDS的发病原因比较复杂,目前还不能完全明确。该疾病起病较为隐匿,由于其症状和其他疾病类似,临床上存在漏诊误诊的情况。很多患者在确诊前可能已发病较长时间,因此,一旦发生不明原因的贫血症状,患者应及早重视,除了血常规检查外,还应通过骨髓穿刺及遗传学检查等方式明确诊断和疾病分型,以提高早期诊断率,实现早诊早治。
韩冰介绍,对较低危MDS患者来说,输血治疗是重要的支持治疗方式。然而,输血治疗面临着输血依赖、铁过载以及并发症风险等问题,而血源紧张进一步加剧了治疗难度。无效造血是MDS的特点之一,由于血细胞不能分化成正常的成熟红细胞,导致患者出现贫血。随着对MDS无效造血机制的深入了解,近年来以促红细胞成熟治疗为代表的创新治疗方式为临床提供了新的治疗选择。韩冰表示,促红细胞成熟治疗在红细胞生成的多个阶段起作用,通过多种作用机制促进红细胞成熟,改善无效造血。与红细胞生成刺激剂(ESA)相比,红细胞成熟剂在整体较低危人群中呈现出延长总生存期的趋势,有望让更多患者摆脱输血,提高生活质量。
三位专家强调,应对MDS需要医患携手、多方协作。MDS的长期管理不仅依靠药物治疗,也需建立涵盖医疗、生活与心理支持的全周期健康体系。日常生活中,任何新发症状或原有不适加重都应引起重视,主动与医生沟通,选择合理有效的治疗方案,是延缓疾病进展、改善生活质量的基石。患者病情稳定后仍应坚持定期复诊,通过规范随诊检查,及时评估感染、白血病转化风险及药物不良反应。
校对 张彦君
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